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PNHは、いままで同種造血幹細胞移植か、赤血球輸血しか治療法がなかった。移植はドナーが必要だし、治療自体の危険性が高い。輸血は、回数が増えると体に鉄が沈着し、糖尿病や肝硬変、心筋傷害など全身に合併症を引き起こす。患者、医師とも、もっと良い治療法の登場を待ち望んでいた。だから飛びつく気持ちはわからないではない。しかし、この4,000万円には、もっと有効な使い途があるのではないだろうか。