遺伝性難聴を治療する

難聴の全症例のほぼ半数は遺伝的要因により発症するが、遺伝性難聴に適用できる治療選択肢は限られている。

D Liuたちは今回、優性（顕性）遺伝様式の難聴を標的とするゲノム編集手法を開発した。

ヒト難聴のマウスモデルにおいて、変異型対立遺伝子をCRISPR–Cas9編集法により破壊し、難聴を軽減できた。

この結果は、一部の常染色体優性遺伝性疾患に対する遺伝子編集戦略として、有糸分裂後の細胞へのタンパク質–RNA複合体の送達を利用できる可能性を裏付けている。

Nature 553, 7687

原著論文: Treatment of autosomal dominant hearing loss by in vivo delivery of genome editing agents

:10.1038/nature25164

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